旨在破解我國血友病患者高致殘困境的“血友病健康2030”項目，于2026年3月1日在北京正式啟動。在當天的啟動儀式上，《中國血友病患者關(guān)節(jié)健康白皮書》（簡稱“白皮書”）作為核心重磅成果隆重發(fā)布，首次以詳實的真實世界數(shù)據(jù)揭開了這場“防殘戰(zhàn)役”的序幕。

從左到右依次為中華醫(yī)學會血液學分會主任委員、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院血液病學研究所所長胡豫教授，中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）臨床首席專家楊仁池教授

圍繞這一行業(yè)里程碑事件，多位行業(yè)專家直擊我國長期“按需治療”的歷史痛點，分別從宏觀體系建設(shè)、醫(yī)院多學科（MDT）協(xié)作下沉以及“規(guī)律替代治療”臨床觀念重塑等多個維度，共同為我國血友病全周期管理開出了一劑“標本兼治”的良方——一場旨在最大化降低致殘風險、引領(lǐng)患者邁入“生活管理”新紀元的“中國方案”路線圖，正清晰地展現(xiàn)在大眾面前。

摸清底數(shù)：直面“按需治療”的歷史痛點

長期以來，我國血友病患者面臨著極大的生存與發(fā)展困境。白皮書數(shù)據(jù)顯示，高達83%的成年患者正承受著合并癥的折磨。其中，血友病性關(guān)節(jié)病以83.9%的發(fā)生率位居成人合并癥首位，心血管疾病及骨質(zhì)疏松緊隨其后。即使在治療資源相對充足的情況下，仍有38%的未成年患者已經(jīng)出現(xiàn)了合并癥。

“我國長期以‘按需治療’為主的治療模式，即以應急性出血處理為主的被動干預方式，客觀上給血友病患者的遠期關(guān)節(jié)健康帶來了較大挑戰(zhàn)，致殘風險不容忽視。”中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康指出了當前領(lǐng)域內(nèi)需要關(guān)注的問題。

改變現(xiàn)狀的第一步，是精準“摸底”。作為“血友病健康2030”計劃開局之年的核心動作，本次發(fā)布的《中國血友病患者關(guān)節(jié)健康白皮書》首次為中國血友病患者的關(guān)節(jié)健康狀況繪制了全景畫像。

“沒有精準的數(shù)據(jù)，就沒有科學的決策，更談不上體系的重塑?！?中華醫(yī)學會血液學分會主任委員、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院血液病學研究所所長胡豫教授強調(diào)，這份白皮書不僅是一份調(diào)研報告，更是中國血友病防治的“作戰(zhàn)地圖”?！八状瘟炕宋覈颊叩恼鎸崥埣诧L險基線。這些真實世界數(shù)據(jù)，能讓我們了解到血友病診斷、防治以及新技術(shù)應用等方面存在的需要解決的問題，為國家醫(yī)保部門優(yōu)化支付政策、行業(yè)主管部門進行公共衛(wèi)生資源配置提供最強有力的循證醫(yī)學依據(jù)，為我們后續(xù)推行‘屬地化管理、同質(zhì)化診療’打下堅實的基石?！?/p>

觀念重塑：確立“規(guī)律替代”與多學科防殘矩陣

根據(jù)白皮書調(diào)研數(shù)據(jù)，75%的成年患者存在“靶關(guān)節(jié)”問題（即同一關(guān)節(jié)反復出血導致的慢性損傷），近一個月內(nèi)有 15.6% 的成年患者因關(guān)節(jié)問題急診或住院，而約 10% 的未成年患者因頻繁住院嚴重干擾了學業(yè)。有了數(shù)據(jù)的指引，臨床策略的全面轉(zhuǎn)軌迫在眉睫。在專家們看來，要最大化降低致殘風險，必須首先在臨床和全社會完成一場深度的“概念糾偏”。

“我們必須明確，我們大力推行的血友病預防治療，不是錦上添花的‘預防’，而是維持生命的‘規(guī)律替代治療’?！?中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）臨床首席專家楊仁池教授呼吁，目前醫(yī)保對于成人血友病患者治療 “出血才可報銷”的限制亟待優(yōu)化，希望醫(yī)保政策支持成人預防治療（規(guī)律替代治療），因為規(guī)律替代治療是保全血友病患者關(guān)節(jié)功能的剛需底線。

針對致殘重災區(qū)的成人患者群體，楊仁池教授提出了務(wù)實的差異化目標：“成人患者大多已存在關(guān)節(jié)損傷，我們的目標不是讓他們恢復如初，而是追求‘零惡化’與‘功能保全’。只要通過規(guī)范的規(guī)律替代治療，維持穩(wěn)定的凝血狀態(tài)，他們就能不發(fā)生新的出血，保住現(xiàn)有的勞動能力，這就是極具社會價值的功能性治愈?！?/p>

創(chuàng)新驅(qū)動：從“醫(yī)學干預”跨越至“生活管理”

隨著“血友病健康2030”計劃的推進，以馬塔西單抗為代表的非因子療法等創(chuàng)新治療方案的出現(xiàn)，為這一宏大管理體系的落地提供了創(chuàng)新動力。

盡管醫(yī)療條件在進步，但血友病患者在融入社會方面仍面臨巨大阻礙。根據(jù)白皮書調(diào)研數(shù)據(jù)，成年血友病患者的社會功能參與度顯著偏低，僅有約三分之一（31%）的患者能夠擁有一份穩(wěn)定的工作，且已婚比例也僅占35%。

胡豫教授介紹說，根據(jù)既往調(diào)查數(shù)據(jù)，血友病患者年人均直接醫(yī)療費用超過45萬元，而馬塔西單抗等非因子創(chuàng)新藥物的使用可實現(xiàn)顯著的醫(yī)療費用節(jié)省，兼具療效替代價值與經(jīng)濟優(yōu)勢。此外，創(chuàng)新療法突破了頻繁靜脈輸注的局限，將大幅提升患者的治療依從性，可以讓患者生活回歸“正?；?。但該類創(chuàng)新治療方案當前臨床使用率僅1.5%，仍有巨大提升空間。

“科技創(chuàng)新的最終落腳點，是讓患者實現(xiàn)有尊嚴、高質(zhì)量的生活目標?！敝袊币姴÷?lián)盟執(zhí)行理事長李林康闡述了“血友病健康2030”所追求的長期愿景，“我們所要構(gòu)建的‘中國方案’，核心在于推動血友病管理模式從以治療為中心的‘醫(yī)學干預’，向以患者為中心的‘生活管理’實現(xiàn)根本性轉(zhuǎn)變。展望2030年，我們希望看到血友病患者能夠真正融入社會，不再受疾病陰影的束縛，在平等的條件下接受教育、參與就業(yè)，享有正?；畹臋?quán)利，真正實現(xiàn)屬于他們的精彩人生。”

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