旨在破解我國血友病患者高致殘困境的“血友病健康2030”項(xiàng)目，于2026年3月1日在北京正式啟動(dòng)。在當(dāng)天的啟動(dòng)儀式上，《中國血友病患者關(guān)節(jié)健康白皮書》（簡稱“白皮書”）作為核心重磅成果隆重發(fā)布，首次以詳實(shí)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)揭開了這場“防殘戰(zhàn)役”的序幕。

從左到右依次為中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院血液病學(xué)研究所所長胡豫教授，中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）臨床首席專家楊仁池教授

圍繞這一行業(yè)里程碑事件，多位行業(yè)專家直擊我國長期“按需治療”的歷史痛點(diǎn)，分別從宏觀體系建設(shè)、醫(yī)院多學(xué)科（MDT）協(xié)作下沉以及“規(guī)律替代治療”臨床觀念重塑等多個(gè)維度，共同為我國血友病全周期管理開出了一劑“標(biāo)本兼治”的良方——一場旨在最大化降低致殘風(fēng)險(xiǎn)、引領(lǐng)患者邁入“生活管理”新紀(jì)元的“中國方案”路線圖，正清晰地展現(xiàn)在大眾面前。

摸清底數(shù)：直面“按需治療”的歷史痛點(diǎn)

長期以來，我國血友病患者面臨著極大的生存與發(fā)展困境。白皮書數(shù)據(jù)顯示，高達(dá)83%的成年患者正承受著合并癥的折磨。其中，血友病性關(guān)節(jié)病以83.9%的發(fā)生率位居成人合并癥首位，心血管疾病及骨質(zhì)疏松緊隨其后。即使在治療資源相對充足的情況下，仍有38%的未成年患者已經(jīng)出現(xiàn)了合并癥。

“我國長期以‘按需治療’為主的治療模式，即以應(yīng)急性出血處理為主的被動(dòng)干預(yù)方式，客觀上給血友病患者的遠(yuǎn)期關(guān)節(jié)健康帶來了較大挑戰(zhàn)，致殘風(fēng)險(xiǎn)不容忽視。”中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康指出了當(dāng)前領(lǐng)域內(nèi)需要關(guān)注的問題。

改變現(xiàn)狀的第一步，是精準(zhǔn)“摸底”。作為“血友病健康2030”計(jì)劃開局之年的核心動(dòng)作，本次發(fā)布的《中國血友病患者關(guān)節(jié)健康白皮書》首次為中國血友病患者的關(guān)節(jié)健康狀況繪制了全景畫像。

“沒有精準(zhǔn)的數(shù)據(jù)，就沒有科學(xué)的決策，更談不上體系的重塑。” 中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院血液病學(xué)研究所所長胡豫教授強(qiáng)調(diào)，這份白皮書不僅是一份調(diào)研報(bào)告，更是中國血友病防治的“作戰(zhàn)地圖”。“它首次量化了我國患者的真實(shí)殘疾風(fēng)險(xiǎn)基線。這些真實(shí)世界數(shù)據(jù)，能讓我們了解到血友病診斷、防治以及新技術(shù)應(yīng)用等方面存在的需要解決的問題，為國家醫(yī)保部門優(yōu)化支付政策、行業(yè)主管部門進(jìn)行公共衛(wèi)生資源配置提供最強(qiáng)有力的循證醫(yī)學(xué)依據(jù)，為我們后續(xù)推行‘屬地化管理、同質(zhì)化診療’打下堅(jiān)實(shí)的基石。”

觀念重塑：確立“規(guī)律替代”與多學(xué)科防殘矩陣

根據(jù)白皮書調(diào)研數(shù)據(jù)，75%的成年患者存在“靶關(guān)節(jié)”問題（即同一關(guān)節(jié)反復(fù)出血導(dǎo)致的慢性損傷），近一個(gè)月內(nèi)有 15.6% 的成年患者因關(guān)節(jié)問題急診或住院，而約 10% 的未成年患者因頻繁住院嚴(yán)重干擾了學(xué)業(yè)。有了數(shù)據(jù)的指引，臨床策略的全面轉(zhuǎn)軌迫在眉睫。在專家們看來，要最大化降低致殘風(fēng)險(xiǎn)，必須首先在臨床和全社會(huì)完成一場深度的“概念糾偏”。

“我們必須明確，我們大力推行的血友病預(yù)防治療，不是錦上添花的‘預(yù)防’，而是維持生命的‘規(guī)律替代治療’。” 中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）臨床首席專家楊仁池教授呼吁，目前醫(yī)保對于成人血友病患者治療 “出血才可報(bào)銷”的限制亟待優(yōu)化，希望醫(yī)保政策支持成人預(yù)防治療（規(guī)律替代治療），因?yàn)橐?guī)律替代治療是保全血友病患者關(guān)節(jié)功能的剛需底線。

針對致殘重災(zāi)區(qū)的成人患者群體，楊仁池教授提出了務(wù)實(shí)的差異化目標(biāo)：“成人患者大多已存在關(guān)節(jié)損傷，我們的目標(biāo)不是讓他們恢復(fù)如初，而是追求‘零惡化’與‘功能保全’。只要通過規(guī)范的規(guī)律替代治療，維持穩(wěn)定的凝血狀態(tài)，他們就能不發(fā)生新的出血，保住現(xiàn)有的勞動(dòng)能力，這就是極具社會(huì)價(jià)值的功能性治愈。”

創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)：從“醫(yī)學(xué)干預(yù)”跨越至“生活管理”

隨著“血友病健康2030”計(jì)劃的推進(jìn)，以馬塔西單抗為代表的非因子療法等創(chuàng)新治療方案的出現(xiàn)，為這一宏大管理體系的落地提供了創(chuàng)新動(dòng)力。

盡管醫(yī)療條件在進(jìn)步，但血友病患者在融入社會(huì)方面仍面臨巨大阻礙。根據(jù)白皮書調(diào)研數(shù)據(jù)，成年血友病患者的社會(huì)功能參與度顯著偏低，僅有約三分之一（31%）的患者能夠擁有一份穩(wěn)定的工作，且已婚比例也僅占35%。

胡豫教授介紹說，根據(jù)既往調(diào)查數(shù)據(jù)，血友病患者年人均直接醫(yī)療費(fèi)用超過45萬元，而馬塔西單抗等非因子創(chuàng)新藥物的使用可實(shí)現(xiàn)顯著的醫(yī)療費(fèi)用節(jié)省，兼具療效替代價(jià)值與經(jīng)濟(jì)優(yōu)勢。此外，創(chuàng)新療法突破了頻繁靜脈輸注的局限，將大幅提升患者的治療依從性，可以讓患者生活回歸“正常化”。但該類創(chuàng)新治療方案當(dāng)前臨床使用率僅1.5%，仍有巨大提升空間。

“科技創(chuàng)新的最終落腳點(diǎn)，是讓患者實(shí)現(xiàn)有尊嚴(yán)、高質(zhì)量的生活目標(biāo)。”中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康闡述了“血友病健康2030”所追求的長期愿景，“我們所要構(gòu)建的‘中國方案’，核心在于推動(dòng)血友病管理模式從以治療為中心的‘醫(yī)學(xué)干預(yù)’，向以患者為中心的‘生活管理’實(shí)現(xiàn)根本性轉(zhuǎn)變。展望2030年，我們希望看到血友病患者能夠真正融入社會(huì)，不再受疾病陰影的束縛，在平等的條件下接受教育、參與就業(yè)，享有正常化生活的權(quán)利，真正實(shí)現(xiàn)屬于他們的精彩人生。”

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